诺西那生钠治疗后可以治疗成人吗？
治疗以后病情还会加重吗？... 治疗以后病情还会加重吗？诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症这一罕见遗传性神经肌肉疾病的标准治疗
诺西那生钠注射液作为临床急需用药经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批
全球超过 40 个国家和地区的 6600 余位 *** A 患者接受诺西那生钠注射液治疗，治疗时间最长达 6 年
诺西那生钠为何这么贵
最新消息2021国家医保谈判结果出炉，70万天价诺西那生钠降至10万令不少患者及家属喜极而泣，一些小伙伴对诺西那生钠不是很熟悉，那么诺西那生钠为何这么贵？下面我为大家带来诺西那生钠这么贵原因介绍，感兴趣的小伙伴一起来看一下吧。诺西那生钠为何这么贵？
1.原因一：没有替代产品
诺西那生钠给许多脊髓肌萎缩症患者带来福音，是目前有效的药物，且没有替代产品。
2.原因二：批准的用药少
截至目前，国内共有两种药物批准用于治疗 *** A。除诺西那生钠注射液外，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散（中文名：艾满欣）上市，用于治疗2月龄及以上患者的 *** A。
3.原因三：是一种新药
新药的开发成本很高。同时，新药的专利保护期仅为20年。二十年后，世界各地的制药厂都可以随意模仿，这毫无价值，因此，它必须在20年内返还研发费用，同时还要让投资者赚钱。
4.原因四：罕见疾病药物
*** A的疾病在全球范围内只有不到50万患者，而在中国只有30000-50000。为了收回成本，它只能在售出药上面价格会更高。
以上就是诺西那生钠为何这么贵介绍，希望对大家有所帮助。
下面分享相关内容的知识扩展：
诺西那生钠，治疗脊髓性肌肉萎缩症( *** A)的药，70万一针，为什么那么贵？
因为这个药在国外也是这么贵，而且国内没有。
诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgen *** a一次即可完成治疗，但Zolgen *** a的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。
近日，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“ *** A”）疾病药物，70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。
*** 信息公开申请表：
该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
据红星新闻此前报道，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为 *** A-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数 *** A-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
在发达国家也属高价：
欧阳春兰告诉红星新闻记者，几天前，她看到湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危的“求药”信息，而能救治孩子的药品却非常高昂。
“这个孩子得了 *** A，医院推荐了诺西那生钠特效药，但该药一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。”为确认价格，欧阳春兰于8月5日上午向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书。
以上内容参考：百度百科-诺西那生钠注射液
诺西那生的作用原理是什么,为什么需要终身用药?
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因 *** N1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成 *** N蛋白缺乏，进而引起的 *** A。诺西那生钠注射液可以改变 *** N2前mRNA的剪接，从而增加完整长度 *** N蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加 *** A患者中完整长度 *** N蛋白的数量。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是 *** A患者因 *** N蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5q *** A，并成为中国首个能治疗 *** A的药物。
2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个 *** A精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗 *** A。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5q *** A，并成为中国首个能治疗 *** A的药物。
诺西那生钠注射液（Nusinersen）是全球首个获批的 *** A治疗药物，截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销。
专家介绍，诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）的方式，给患者用药。
患儿在确诊后需尽早用药：
之一年需要注射6次药物，头2个月需注射4针；之后每4个月需注射1针。
吴丽文说，部分患儿在注射用药后，运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药，目前已注射4次。治疗后，诺诺的运动能力得到较好恢复。
以上内容参考：百度百科-诺西那生
关于诺西那生钠注射液，该药物究竟是如何定价的？
近日，广东一位女士欧阳春兰在看到一则“求药”消息以后，向国家药品监督管理局提交了一份关于信息公开的申请，希望可以了解关于治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“ *** A”）疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式以及国内定价依据，这一现象出来的之一时间就引发了众多网友的关注和热议。
据小编了解到，脊髓性肌肉萎缩症是一种比较罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称之为“婴幼儿遗传病杀手”。它是根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM又可以分为 *** A-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗的话，大多数 *** A-I型的患儿是无法存活到两岁的。而目前国内唯一能够治疗该疾病的药物就是——诺西那生钠注射液。
从欧阳春兰所提交的“信息公开申请”当中，让大家对诺西那生钠注射液的价格产生了一定的疑问，这个药物究竟是如何定价的？
根据国家医保局 *** 办的一位工作人员表示到，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价的，所以该药在每个国家的价格是存在一定出入的，并且除了药物的原材料、研发成本等等以外，药企业还会考虑到利润的问题，加上该药物目前在国内一直是处于市场垄断的情况，所以价格也是一直居高不下的。
该工作人员还表示到，诺西那生钠注射液是从2019年在国内上市以来，就已经被纳入了医保谈判日程的，国家也是希望和相关药企业进行谈判，将药物价格降下来的，进而满足 *** A患者的需要。具体定价多少还是不清楚的，但是纳入医保的事还没有谈下来，因为药物价格下不来，就始终是没有办法进入到医保目录的。
那么为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢？由国家医保局所制定的医保目录是适用于全国各地的，因此需要确保所进入医保目录的药各地方是都能用得起的。但是此类罕见病药物一旦被纳入医保目录以后，这对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病以后，其他的基础疾病可能就保障不了，后续还可能会导致地方经济压力上升，所以最根本的解决方式还是让国家和药企进行谈判，将价格谈下来。
